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一.干细胞基础知识 1.什么是干细胞？ 答：干细胞是能够长期存活，具有不断的自我繁殖能力和多向化潜能，能分化发育成血液、肌肉、神经、心脏等不同组织和器官，是形成人体各种组织器官的祖细胞。 2.干细胞有哪些种类？ 答：根据来源，干细胞可以分为胚胎干细胞、成体干细胞、诱导多能干细胞（iPS细胞），这种分类有专家称为是根据干细胞在人体所处阶段的分类。成体干细胞是指来源于胚胎三胚层形成之后直至死亡，人体组织中的各种干细胞，包括脐带血干细胞、骨髓干细胞、外周血干细胞、心肌干细胞、脂肪干细胞、间充质干细胞等。 间充质干细胞(MSCs)是属于中胚层的一类多能干细胞，主要存在于结缔组织和器官间质中。根据来源不同分为：骨髓间充质干细胞、脐血间充质干细胞和外周血间充质干细胞及脐带间充质干细胞等。 3.干细胞有什么特性？ 答：干细胞表现出三种生物学特性： （1）长期存活。不论在体内还是体外培养都能表现为长期存活，不断地自我繁殖。只有长期存活，才能用于临床治疗。 （2）可塑性。成体干细胞的可以跨系跨胚层分化为所有的组织细胞类型的特性，称为可塑性。这是成体干细胞能够治疗各种细胞损伤性疾病的理论基础。 （3）化学趋向性。由于成体干细胞具有特殊的生物学多样性，特别是多相分化潜能，而且成体干细胞的转分化常发生在病理情况下，干细胞是向病理部位迁移，成为病理部位的前体细胞，并分化为终末成熟细胞。干细胞向病理部位迁移的特性，称为化学趋向性。 4.临床治疗上的来源，及哪种干细胞最好？ 主要包括：脐带血来源的干细胞、骨髓血来源的干细胞。此外脐带及胎盘组织、脂肪组织等也是重要的干细胞来源。 骨髓中的干细胞比外周血的干细胞原始。脐带血比骨髓更为原始。脐带血的干细胞自我繁殖能力最强。繁殖速度最快。骨髓次之。脐带血中干细胞的比率最大，骨髓次之。外周血中的干细胞更接近终端细胞或叫祖细胞或前体细胞。 我们采取的是脐带间充质干细胞，来源于新生儿脐带组织的干细胞，属于成体干细胞。目前综合全球成体干细胞移植临床数据统计，尚未有成体干细胞成瘤性病例报道。 由于衰老和高血压、糖尿病等疾病以及吸烟、酗酒等不良生活习惯，患者自体的成体干细胞在体外培养扩增缓慢，难以达到移植需要的细胞目，因而，异体的脐带间充质干细胞成为替代自体干细胞的最佳选择。 脐带间充质干细胞不表达MHCⅡ类分子,不表达或极低表达MHCI类子，能逃脱宿主免疫系统的排斥，可以进入宿主体内，并能长期存在。脐带间充质干细胞在体内存活期长短不等，通常约三个月，其后基本难以检查到。 5.干细胞能够治病的机理是什么？ 目前已知的干细胞治疗疾病的机理包括： 1替代和修复死亡和受损伤的细胞 2激活休眠和处于抑制状态的细胞 3免疫调控机制 4促进细胞间电能力、电传导的恢复（如间充质干细胞分泌连接蛋白帮助细胞间连接、促进离子通道的开放等） 6.目前干细胞能够治疗哪些疾病？ 截至年底，干细胞能够治疗的适应症达到61种，其中绝大多数是临床上难以治愈的细胞损伤性疾病。 干细胞可以治疗的疾病列表 心血管内科 内分泌内科 心脏外科 心血管病 糖尿病 外周血管病 急性心肌梗塞 肌营养失调 缺血性心脏疾病 心力衰竭 肿瘤内科 神经内科 骨科 急性白血病 帕金森氏症 骨折 股骨头坏死 慢性髓性白血病 老年痴呆症 骨质疏松症 恶性淋巴瘤 共济失调 脑外伤 多发性骨髓瘤 脊髓外伤性瘫痪 腰椎骨折 慢性淋巴性白血病 运动神经元病 骨折不愈合 骨髓增生异常综合征 重症肌无力 化疗后的支持疗法 免疫内科 神经外科 遗传性免疫缺陷病 脊髓损伤 获得性免疫缺陷综合征 肌萎缩性脊髓侧索硬化症 SLE，SS，SSc，GBS 脑外伤后遗症，脑梗死 风湿性关节炎 植物人，脑卒中后遗症 克隆氏病 脊髓炎后遗症等。 复发性硬化 消化内科 五官科 血管外科 肝炎 口腔科（外）牙病 糖尿病足 肝硬化 闭塞性脉管炎、血栓 2 妇儿科 眼科 整形科 小儿脑瘫 视神经发育不良及萎缩 去皱、美容、凹陷性疤痕 7.干细胞治疗的有什么优势？ 干细胞治疗，相对于传统的药物治疗、手术治疗具有显著的优点。 首先，干细胞的治疗范围广阔，且无任何毒性、避免排斥； 其次，干细胞治疗可以一次性介入，永久性治疗； 第三，干细胞的治疗无须深入了解疾病的致病机理，且治疗材料来源充足。可以说是最好的免疫治疗和基因治疗载体。 8.干细胞治疗相对禁忌证 ①高度过敏体质或者有严重过敏史者。 ②合并恶性肿瘤。 ③全身感染或局部严重感染。 ④并发心、肺、肝、肾等重要脏器的功能障碍。 ⑤凝血功能障碍，如血友病。 ⑥血清学检查阳性者，如艾滋病、乙肝、梅毒等。 9.国家对干细胞治疗的政策如何？ 中国政府对干细胞科研和临床治疗持明确支持态度。年3月2日卫生部颁布了《医疗技术临床应用管理办法》，管理办法将自体干细胞和免疫细胞治疗技术、异基因干细胞移植技术纳入第三类医疗技术管理（异基因干细胞移植是指非自体的由他人提供的干细胞移植），并规定异种干细胞移植暂不得应用于临床（即人以外其它动物来源干细胞不得应用于临床）。 年温家宝总理在全国新兴战略产业座谈会上指出“干细胞研究促进了再生医学的发展，这是继药物治疗、手术治疗之后的又一场医疗革命。我们要力争在干细胞研究的更多领域取得领先地位，同时要高度重视、切实防范干细胞研究引发的伦理问题。 年8月20日温家宝总理在深圳视察讲话时再次指出：“干细胞研究是生物科技的最前沿,是最有希望超越西方发达国家的领域。让一个国家、一个民族在一个大的科学领域领先世界！” 二.干细胞治疗I型及II型糖尿病 因为糖尿病的病理解剖表现为细胞损伤性疾病。而干细胞生物学特性就是修复体内受损的组织和细胞。所以干细胞治疗给糖尿病人多了一种选择；给了一个治疗的机会；给医生多了一种治疗的方案。 10.为什么能治？ I型糖尿病(TlDM)是一种T细胞介导的自身免疫性疾病，选择性破坏胰腺β细胞，导致患者体内胰岛素分泌绝对不足。干细胞以其极强的自我更新能力及多向分化潜能成为获得大量胰岛β细胞的最佳种子细胞来源。 I型糖尿病病理解剖呈现为胰岛炎，胰岛数量减少，β细胞数量减少，提示是绝对性胰岛素缺乏。 II型糖尿病病友体内产生胰岛素的能力并非完全丧失，有的患者体内胰岛素甚至产生过多，但胰岛素的作用效果却大打折扣，因此患者体内的胰岛素可能处于一种相对缺乏的状态。可以通过某些口服药物刺激体内胰岛素的分泌。但到后期仍有部分病人需要像1型糖尿病那样进行胰岛素治疗。 II型糖尿病病理解剖多数是胰岛纤维化，胰腺泡纤维化，胰腺内血管硬化。 （所以提示Ⅰ型、Ⅱ型糖尿病均为细胞损伤性疾病） 干细胞以其极强的自我更新能力及多向分化潜能成为获得大量胰岛β细胞的最佳种子细胞来源。目前已证实人骨髓干细胞、脐带间充质干细胞可以分化为胰岛素分泌细胞。 治疗糖尿病机制包括：（1）胰岛β细胞替代（2）分泌生物活性物质修复受损胰岛（3）促进新生血管形成（4）免疫调节作用。 11.怎么样治疗？ 脐带间充质干细胞静脉输注。 12.治疗时间（干细胞治疗糖尿病的疗程） 干细胞治疗糖尿病的疗程，根据众多临床医学家总结的经验，一般一个疗程需要3—4次干细胞治疗。第一次治疗后2-4周做第二次治疗，第二次后间隔1个月做第三次治疗；再间隔1月半做第四次治疗，这样疗效才能稳定。 13，治疗能达到什么样的效果，有效率 症状改善指标：（1）减少或停用胰岛素；（2）高血糖发作频率下降；（3）C肽水平升高；（3）Ⅱ型糖尿病部分病人完全摆脱胰岛素和药物控制，血糖回归正常值，生活质量显著提高。 有效率： 术后7-10天，在维持原有胰岛素用量不变的情况下，患者出现低血糖症状（88.2%），开始胰岛素减量；治疗满6个月以上患者，C肽水平多数升高（77.7%），胰岛素持续减量。 医院：多数患者2周起效，且有低血糖表现。口服降糖药OAD及胰岛素用量减少，胰岛功能改善及血糖改善好转率63%左右。 医院（医院）郝主任介绍，通过干细胞移植来治疗糖尿病是目前的国际前沿技术，国外医学证明，患者胰岛功能恢复的有效率达90%以上。国内目前的有效率在60%~90%左右。 有效率除个体差异外还与干细胞培养技术密切相关。干细胞的数目，干细胞的存活率，干细胞在复活后输入体内的间隔时间均应严格控制。 14.治疗费用 一般25—30万元。 15.安全性、适应症与禁忌症 安全性：应用干细胞治疗糖尿病是安全的，短期内取得较好的临床效果。极少患者出现短时低热或皮疹，对症或抗过敏治疗后症状消失。 适应症：明确诊断为T1DM患者；造血功能正常；无严重呼吸、循环系统疾患；无明显肝肾功能异常；近期无严重感染。对年龄在５０岁以下或者初发的1型糖尿病患者，采用这项新的治疗方法效果最好。 对于Ⅱ型糖尿病患者，根据临床实验报告总结，对于老年高龄、体重过大、病程近二十年以上、胰岛素介入较晚、特别是有酮症酸中毒病史者，干细胞移植治疗效果欠佳。 16.干细胞治疗的优势在哪里？ 正常成人胰腺中含有个β细胞，β细胞通过不断的凋亡与增殖来维持其数量的动态平衡。对于糖尿病患者来说，这种平衡完全被打乱，保护残存细胞及补充足够数量的β细胞是糖尿病细胞治疗的重点。干细胞治疗作为一种治疗疾病的新方法，能够从细胞和基因水平治疗糖尿病，达到临床上的治愈。干细胞以其极强的自我更新能力及多向分化潜能无疑成为获得大量胰岛β细胞的最佳种子细胞。 这种全新的治疗手段还克服了异体胰岛移植治疗糖尿病带来的供体稀缺、免疫排斥弊端。 我们在干细胞疾病治疗糖尿病的进展 在医院基础医学研究所郝老师带领的课题小组，多年来致力于在干细胞治疗糖尿病的基础研究，相继在干细胞领域的著名期刊发表成果，阐述了干细胞治疗糖尿病的机制。并且建立了相应的干细胞制备技术稳定性、安全性体系。在此基础上，积极与临床科室合作，分阶段开展了干细胞治疗Ⅱ型糖尿病的临床试验，该项研究获得了总后卫生部的批准。年10月公布了在医院进行的脐带间充质干细胞移植治疗糖尿病的临床Ⅰ、Ⅱ期试验结果：Ⅰ期临床未出现不良反应。（Ⅱ期临床7例患者10月随访报告刚出，1例失访，3例完全脱离胰岛素，血糖正常；2例改为口服降糖药物控制，1例降糖效果不明显。) |
